Фото: pixabay.com
12-летний мальчишка начал лечение серповидноклеточной анемии
Компания объявила стоимость генной терапии под названием Lyfgenia – 3,1 миллиона долларов. Но лечение 12-летнего парня накрыло медицинское страхование.
Лечение может сделать возможной житье, о которой он мечтал. Ведь редкое заболевание крови мешало ребенку жить полноценной жизнью: простая поездка на велосипеде или гулянье на улице могла закончиться приступом жгучей боли.
Но недавно американский регулятор FDA разрешил двум компаниям (Bluebird Bio и Vertex Therapeutics) врачевать пациентов с серповидноклеточной анемией с помощью метода, основанного на редактировании генов CRISPR.
В настоящее время он проходит лечение в Ребяческой национальной больнице в Вашингтоне. Для генной терапии врачам понадобятся сотни миллионов стволовых клеток Кендрика.
1 мая доктора взяли стволовые клетки из его костного мозга, которые Bluebird Bio затем генетически модифицируют в специализированной лаборатории. Доктора говорят, что в завершение процесса пойдут месяцы.
Лечение уже помогало пациентам в клинических испытаниях, но Кендрик – первый коммерческий пациент Bluebird Bio.
По оценкам, 100 000 человек в Соединенных Штатах имеют серповидноклеточную анемию, большинство из них – чернокожие. Люд рождаются с этой болезнью, когда наследуют мутированный ген этого заболевания от каждого родителя.
